यूएस एफडीए स्टाफ ने इंटरसेप्ट के एनएएसएच उपचार के लिए 'गंभीर' सुरक्षा जोखिमों का संकेत दिया

अमेरिकी स्वास्थ्य नियामक के कर्मचारी समीक्षकों ने बुधवार को इंटरसेप्ट फार्मास्यूटिकल्स के एक प्रकार के वसायुक्त यकृत रोग के उपचार के साथ कई चिंताओं को उठाया, जिससे दवा निर्माता के शेयरों में 22 प्रतिशत की गिरावट आई।

यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन के समीक्षकों ने नॉनक्लॉजिक स्टीटोहेपेटाइटिस (NASH) के इलाज के लिए ओबेटीकोलिक एसिड (OCA) नामक मौखिक गोलियों का उपयोग करने से मधुमेह और यकृत की चोट के बढ़ते जोखिम को चिह्नित किया।

एनएएसएच के लिए इंटरसेप्ट के ओसीए पर चर्चा करने के लिए शुक्रवार को एफडीए के बाहरी सलाहकारों की पहली बैठक से पहले यह टिप्पणी आई, जिसमें कोई अनुमोदित उपचार नहीं है।

अतीत में इस दवा के पहले स्वीकृत NASH थेरेपी बनने की उम्मीद थी, लेकिन FDA ने 2020 में कंपनी के मार्केटिंग एप्लिकेशन को खारिज कर दिया, क्योंकि यह पाया गया कि इसकी अनुमानित प्रभावशीलता संभावित जोखिमों को कम करने में विफल रही।

2016 में, पुराने यकृत रोग प्राथमिक पित्तवाहिनीशोथ के उपचार के लिए ओकालिवा ब्रांड नाम के तहत ओसीए को मंजूरी दी गई थी, लेकिन एफडीए ने 2021 में इसके उपयोग को गंभीर यकृत चोट जोखिम के कारण गंभीर सिरोसिस वाले रोगियों तक सीमित कर दिया।

बुधवार को, एफडीए के समीक्षकों ने दवा के साथ कुछ जोखिमों के रूप में पित्ताशय में कीचड़ के गठन और कुछ लिपिड के असंतुलन के जोखिम को सूचीबद्ध किया। कर्मचारियों ने कहा "हमारी समीक्षा के दौरान, FDA ने NASH के उपचार के लिए OCA के मामूली लाभों और गंभीर जोखिमों की पहचान की।" 

समीक्षकों ने कहा कि 25 मिलीग्राम की खुराक वाली गोलियों ने 18 महीने के बाद एनएएसएच रोगियों में लीवर के निशान में कमी के मामले में प्लेसबो की तुलना में श्रेष्ठता दिखाई, लेकिन इस बात पर अनिश्चितता थी कि यह कैसे सार्थक नैदानिक परिणामों में बदल सकता है।

FDA के अनुसार, OCA के लिए पात्र रोगियों की कुल जनसंख्या, यदि अनुमोदित हो, 6 मिलियन से 8 मिलियन अमरीकियों के बीच होगी। नोवो नॉर्डिस्क और अन्य छोटी कंपनियों जैसे मेड्रिगल फार्मास्युटिकल्स इंक और एकेरो थेरेप्यूटिक्स इंक सहित कई दवा निर्माता बहु-अरब डॉलर के अमेरिकी बाजार में प्रवेश करने के लिए दौड़ रहे हैं।